Итальянские врачи из Университета Модены спасли ребенка, страдавшего от смертельного наследственного заболевания, пересадив ему трансгенную кожу. Подробности операции опубликовала британская интернет-газета The Independent.
История болезни
В 2015 г. семилетний мальчик попал в ожоговое отделение детской больницы немецкого города Бохум с масштабными повреждениями кожного покрова. Он страдал буллезным эпидермолизом (лат. epidermolysis bullosa). Таких пациентов еще называют "дети-бабочки", потому что из-за врожденного порока кожа на их теле пузырится и рвется от малейшего прикосновения. Когда ребенка привезли в больницу, врачи опасались летального исхода.
До сих пор радикального метода лечения этой болезни не существовало, и дети с тяжелой формой болезни чаще всего погибали в младенчестве. В более легких случаях врачам приходилось поддерживать пациентов гормональной и общеукрепляющей терапией, ограждая их от внешнего мира и дожидаясь половозрелого возраста, в котором у больных часто наблюдается улучшение. Чтобы вылечить ребенка, немецкие медики попросили помощи у генетиков и трансплантологов из разных клиник мира. Революционное решение предложили в Университете Модены в Италии.
"Жизни этого пациента угрожала серьезная опасность, - рассказывает доктор Мишель де Люка, возглавивший международную команду генетической терапии. - Прогноз был крайне неблагоприятным, но ребенок выжил. Он вернется к нормальной жизни, будет ходить в школу и сможет заниматься спортом. Сейчас его кожный покров стабилен и надежен. Он не воспаляется и хорошо функционирует".
Инновационная трансплантология
Первые попытки пересадить мальчику участки кожи от его отца не увенчались успехом - организм отторг донорские ткани. Однако итальянские медики предложили революционный выход - они взяли образцы кожи самого пациента и с помощью вируса заменили в них поврежденный ген на здоровый. В лаборатории на основе этих исправленных образцов вырастили необходимый биоматериал - генетически модифицированную кожу пациента без первоначальных генных мутаций.
В результате трех хирургических операций полученную в лаборатории кожу удалось пересадить мальчику.
Пластический хирург, профессор Тобиас Хирш из университетской больницы Бохума, который в начале лечения был настроен крайне пессимистично, на пресс-конференции после успешной трансплантации с радостью изменил свой прогноз: "Он потерял почти две трети своей кожи, и через два месяца тщетных усилий мы были уверены, что не сможем ничего сделать для этого ребенка и он умрет. Но теперь у него отличная кожа, мягкая и стабильная, которая больше не требует специальной терапии. Если он вдруг поцарапается, она просто заживет, как обычная кожа".
Вклад в будущее
Ученые уверены, что эта уникальная операция дала им ценный опыт, улучшив понимание процессов регенерации и функционирования кожного покрова. Исследование показало, что кожу можно поддержать с помощью небольшого числа стволовых клеток, которые обладают высокой способностью к самовосстановлению. Этот жизненно важный процесс позволяет коже полностью обновляться примерно раз в месяц.
"Трансгенные эпидермальные стволовые клетки могут регенерировать полностью функциональный эпидермис, практически неотличимый от нормального эпидермиса. От различных форм буллезного эпидермолиза сейчас страдают примерно 500 тыс. человек по всему миру. И успех этого исследования дает возможность найти пути лечения и других форм этой болезни и демонстрирует схему, которую можно применить к другим клеткам в генной терапии", - пишут ученые в своем докладе о проведенном исследовании в журнале Nature.
Материал предоставлен проектом "+1".