Резидент "Сколково" - биотехнологическая компания Advanced Gene & Cell Technologies (AGCT, "ЭйДжиСиТи") - начал реализацию проекта по лечению ВИЧ-инфекции. Объем инвестиций составит 44 млн рублей. Это позволит впервые в России довести до клинической практики технологию геномного редактирования для лечения наиболее тяжелых и социально значимых заболеваний.
Компания AGCT занимается разработкой метода лечения ВИЧ, основанного на редактировании ДНК человека. Цель - излечение пациентов с лимфомами и ВИЧ, которым нужна трансплантация костного мозга. Технология основана на изменении гена корецептора CCR5 (ответственного за проникновение вируса в клетку) в клетках костного мозга пациента. После изъятия из костного мозга и редактирования клетки возвращают обратно, они дифференцируются в клетки иммунной системы и становятся уже невосприимчивыми к самым распространенным подтипам ВИЧ.
Резидент уже получил первый транш финансирования от венчурного фонда RBV Capital, созданного с участием капитала РВК и ГК "Р-Фарм". Выделенные инвестиции будут использованы на подготовку пакета доклинических данных для проведения пилотного клинического исследования фазы 1-2.
В компании AGCT рассказали, что новый подход в терапии ВИЧ-инфекции позволит снизить нагрузку на систему здравоохранения, а также повысить качество жизни пациентов. Разрабатываемая AGCT технология позволит избавить от пожизненной антиретровирусной терапии ВИЧ-пациентов с опухолями, она может быть применима для лечения неонкологических ВИЧ-пациентов, резистентных к антиретровирусной терапии, а так же пациентов с ВИЧ, у которых, несмотря на антиретровирусную терапию, не происходит восстановления численности иммунных клеток.
Исполнительный директор кластера биомедицинских технологий Фонда "Сколково" Кирилл Каем считает, что проект компании AGCT уникален, так как сводит воедино инновационную технологию редактирования генома и экспертизу в трансплантации костного мозга для терапии гемобластозов. "Компания стала резидентом Фонда "Сколково" в 2015 году в результате победы на конкурсе "ОнкоБиоМед", получила грантовую и менторскую поддержку, победила на StartupVillage 2016 и при участии инвестслужбы Фонда смогла привлечь специализированного инвестора. Эта сделка - один из успешных примеров взаимодействия различных элементов поддержки государства и частных инвесторов", - рассказал Кирилл Каем.
Сегодня AGCT сотрудничает с Агентством стратегических инициатив, участвуя в реализации Национальной технологической инициативы (НТИ), это дает возможность активно работать с Министерством здравоохранения Российской Федерации по созданию нормативно-правовой базы применения метода редактирования генома в клинической практике.
Генеральный директор AGCT Марина Попова уверена, что полученная финансовая поддержка позволит сделать шаг к применению новейших методов редактирования генома в клинической практике. "Исследования и разработки осуществляются в тесном сотрудничестве с Первым Санкт-Петербургским государственным медицинским университетом им. акад. И.П. Павлова", - рассказала Марина Попова.
Компания AGCT была основана сотрудниками Первого Санкт-Петербургского государственного медицинского университета им. акад. И.П. Павлова. Сегодня команда проекта AGCT представлена специалистами в области онкологии, гематологии, трансплантации костного мозга, клеточной терапии и молекулярной биологии с обширным клиническим и исследовательским опытом. Резидент "Сколково" осуществляет разработку препаратов на основе редактирования генома человека для лечения социально-значимых заболеваний. В настоящее время эта область активно развивается во всем мире, но пока на рынке отсутствуют зарегистрированные препараты и методы лечения на основе редактирования генома.