В РФ зарегистрирован российский аналог препарата против миодистрофии Дюшенна

МОСКВА, 28 ноября. /ТАСС/. Первый отечественный аналог препарата для лечения миодистрофии Дюшенна (МДД) зарегистрирован в России, сообщили ТАСС в пресс-службе производителя - компании "Герофарм".

"Герофарм" получил регистрационное удостоверение на орфанный препарат "Аталурен", предназначенный для лечения миодистрофии Дюшенна. Он стал первым российским дженериком оригинального препарата "Трансларна", - говорится в сообщении.

Компания в 2024 году провела клинические исследования биоэквивалентности "Аталурена", в котором приняли участие 100 человек. В результате была доказана его полная идентичность оригинальному препарату. "Аталурен" будет производиться по полному циклу на территории России в дозировках 125, 250 и 1 000 мг. Препарат применяется внутрь три раза в день по специальной схеме и показан ходячим пациентам от двух лет с подтвержденной нонсенс-мутацией, вызывающей МДД.

Миодистрофия Дюшенна - орфанное наследственное заболевание, при котором в организме нарушен синтез белка дистрофина, необходимого для правильной работы мышц. Недостаточное количество этого белка приводит к тяжелым осложнениям: потере способности ходить и развитию дыхательной и сердечной недостаточности, повышающих риск летального исхода, объяснили в компании.

По данным на 2024 год в России зарегистрировано около 2 тыс. пациентов с миодистрофией Дюшенна. Излечить болезнь раз и навсегда нельзя, однако ее развитие можно замедлить с помощью терапии.