Препарат для лечения миелоидного лейкоза, разрабатываемый резидентом "Сколково", получил признание в Соединенных Штатах.
Управление по санитарному контролю за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (US Food and Drug Administration, FDA) присвоило орфанный статус препарату для лечения миелоидного лейкоза, который разрабатывает компания "Фьюжн Фарма", резидент кластера биомедицинских технологий Фонда "Сколково".
Орфанные препараты (англ. orphan drug) – фармацевтические средства, разработанные для лечения редких заболеваний. Признание означает высокую оценку значимости исследования, гарантирует повышенное внимание и содействие в дальнейшем процессе разработки.
Исследование началось в августе 2016 года на базе Гематологического научного центра Министерства здравоохранения РФ в Москве. С начала 2017 года к анализу данных подключился Медицинский исследовательский центр имени В. А. Алмазова Министерства здравоохранения РФ в Санкт-Петербурге. Компания "Фьюжн Фарма" сегодня проводит первую фазу клинического исследования препарата. На этом этапе предполагается изучение его безопасности и эффективности, поиск оптимальной переносимой дозы.
Компания "Фьюжн Фарма" работает в области создания инновационных лекарственных препаратов, в том числе терапии резистентных форм хронического миелолейкоза (ХМЛ). ХМЛ – один из наиболее распространенных видов лейкоза у взрослых. Характерной чертой этого заболевания является наличие в лейкемических клетках так называемой филадельфийской хромосомы, которая является результатом особой мутации – хромосомной транслокации. Это приводит к образованию химерного онкогена, BCR-ABL, играющего ключевую роль в бесконтрольном делении клеток и развитии заболевания, продукт патологического гена является мишенью для современной таргетной терапии, которая позволила значительно увеличить показатели выживаемости больных.
И.о. старшего вице-президента по инновациям, исполнительный директор кластера биомедицинских технологий Фонда "Сколково" Кирилл Каем поздравил компанию "Фьюжн Фарма" с признанием значимости проекта со стороны FDA. Он отметил, что продукция резидента "Сколково" стала первой инновационной российской разработкой, получившей такой статус в США.
Заведующая научно-консультативным отделением миелопролиферативных заболеваний ГНЦ МЗ РФ, д.м.н., профессор Анна Туркина рассказала: "Несмотря на успехи в лечении хронического миелолейкоза таргетными препаратами, разработка новых препаратов для резистентных больных остается актуальной проблемой. Предварительные доклинические исследования, убедительно показали, что созданный препарат высокоэффективен для блокирования роста клеток с мутациями, обусловливающих резистентность клеток к воздействию лекарств".
"Кроме того, препарат эффективен в отношении мутации Т315I. В настоящее время, в мире существует только один препарат, который эффективен у больных с данной мутацией, который, к сожалению, не зарегистрирован в России. Есть основания надеяться, что препарат ("Фьюжн Фарма" - прим. ТАСС) продемонстрирует низкий уровень токсичности, что позволит существенно расширить спектр его применения у больных ХМЛ", - заключила Анна Туркина.
Генеральный директор компании "Фьюжн Фарма", к.х.н. Гермес Чилов считает, что признание орфанного статуса – это один из ключевых моментов для клинического этапа разработки препарата, в дальнейшем планируется проведение второй фазы клинического исследования по всему миру с последующей регистрацией его в Европе, США и России. Говоря об уникальности проекта, Гермес Чилов объяснил, что компания создает первый таргетный препарат, разработанный целиком в России в соответствии с современными международными стандартами.