Препарат рисдиплам для лечения спинальной мышечной атрофии поступит в продажу в РФ в мае

МОСКВА, 30 ноября. /ТАСС/. Минздрав России зарегистрировал препарат рисдиплам для лечения спинальной мышечной атрофии для взрослых и детей. Ожидается, что средство поступит в продажу в мае 2021 года, сообщила компания-производитель Roche.

"Ожидается, что первые партии препарата рисдиплам поступят в гражданское обращение в России в мае 2021 года", - говорится в сообщении.

26 ноября 2020 года Министерство здравоохранения РФ одобрило препарат рисдиплам для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у взрослых и детей с двух месяцев. Регистрационное удостоверение опубликовано на портале Государственного реестра лекарственных средств. Рисдиплам (торговое наименование "Эврисди") является первым и единственным препаратом для патогенетической терапии СМА, который можно принимать на дому. Он применяется в жидкой форме один раз в сутки перорально или, при необходимости, через зонд для энтерального питания.

Как сообщили в компании, примерно 230 россиян были включены в глобальную программу дорегистрационного доступа к препарату рисдиплам по жизненным показаниям. Среди них более 70 пациентов со СМА первого типа и около 160 со СМА второго типа. Они продолжат получать лечение за счет средств компании Roche до момента ввода в гражданский оборот первой партии препарата.

Кроме России, в настоящее время препарат рисдиплам разрешен к применению в США, Бразилии, Чили, Украине, Южной Корее и Грузии. Заявки на регистрацию находятся на рассмотрении регуляторных органов Европейского союза, Швейцарии, Японии, Китая, Израиля и еще 15 стран мира.

По данным Благотворительного фонда "Семьи СМА", на начало ноября 2020 года в России насчитывалось 1 тыс. 48 пациентов со СМА, из них 823 - дети. При этом потенциальное количество больных в стране может достигать 4,9 тыс. человек.

О заболевании

Спинальная мышечная атрофия - редкое тяжелое наследственное прогрессирующее нервно-мышечное заболевание. Оно развивается вследствие мутации или отсутствия в ДНК гена SMN1, из-за чего формируется дефицит белка SMN, необходимого для сохранения мотонейронов - крупных нервных клеток в спинном мозге, контролирующих движение мышц. В результате мышцы слабеют и атрофируются. В зависимости от типа СМА, физическая сила человека и его способность ходить, есть или дышать могут быть значительно уменьшены или полностью утрачены. По разным данным, каждый 40-60-й человек является носителем генной мутации; при наличии мутации у обоих родителей вероятность рождения ребенка со СМА составляет 25%.