Препарат "Золгенсма" от "Круга добра" получили шесть детей со спинальной мышечной атрофией

МОСКВА, 30 августа. /ТАСС/. Генный препарат "Золгенсма" для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), один укол которого стоит более 160 млн рублей, получили от фонда "Круг добра" уже шестеро детей. Об этом ТАСС в понедельник сообщили в пресс-службе НМИЦ здоровья детей Минздрава России.

"С 20 по 27 августа 2021 года в НМИЦ здоровья детей Минздрава России шесть пациентов со СМА получили генную терапию препаратом "Золгенсма", предоставленным президентским фондом "Круг добра". Еще одному пациенту препарат будет введен в сентябре", - говорится в сообщении.

СМА - группа наследственных заболеваний, протекающих с поражением двигательных нейронов. Заболевание приводит к регрессу двигательных навыков, постепенной атрофии мышц, развитию тяжелой дыхательной недостаточности.

"Частота встречаемости: 1 на 6-10 тыс. новорожденных. СМА является самой частой причиной смерти детей раннего возраста среди генетических заболеваний. Для лечения СМА в мире существуют три препарата: "Спинраза", "Эврисди", "Золгенсма", которые отличаются по механизму действия и способу введения", - рассказала руководитель Центра детской психоневрологии НМИЦ здоровья детей Минздрава России, профессор Людмила Кузенкова, чьи слова приводит пресс-служба.

"Золгенсма" является первым генным препаратом для лечения СМА. Это самый дорогой лекарственный препарат в мире: один укол стоит свыше 160 млн рублей, отметили в пресс-службе.

Медицинская помощь в НМИЦ здоровья детей

"Ежегодно в нашем Центре высокотехнологичную медицинскую помощь получают свыше 100 пациентов со спинальной мышечной атрофией", - сказал директор НМИЦ здоровья детей Минздрава России, заслуженный врач Российской Федерации, профессор Андрей Фисенко, чьи слова приводит пресс-служба.

"Помимо патогенетического лечения в НМИЦ здоровья детей Минздрава России проводится весь комплекс медицинского сопровождения детей со СМА с привлечением мультидисциплинарной команды высококвалифицированных специалистов центра", - добавила Кузенкова.

Президент РФ Владимир Путин в январе подписал указ о создании фонда "Круг добра". Среди приоритетных задач фонда - реализация дополнительного механизма организации и финансового обеспечения оказания медпомощи детям с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими, а также обеспечение таких детей лекарствами и медицинскими изделиями, включая не зарегистрированные в РФ.