Все новости

СМИ: экспериментальная генная терапия помогла детям с синдромом "мальчика из пузыря"

Доктор Эвелина Мамцаж отметила, что вылеченные дети смогут посещать детский сад

ВАШИНГТОН, 20 апреля. /ТАСС/. Экспериментальная генная терапия позволила восстановить функционирование иммунной системы у семи детей с серьезным наследственным заболеванием. Так называемый тяжелый комбинированный иммунодефицит (SCID), известный также как синдром "мальчика из пузыря", фактически вынуждает таких людей проводить жизнь в изоляции, поскольку любая инфекционная болезнь становится для них смертельно опасной.

Теперь же семеро детей, благодаря усилиям врачей, могут находиться дома вместе со своей семьей. Восьмой будет выписан из больницы на этих выходных, сообщает журнал Scientific American. "Все они сейчас в том возрасте, когда дети учатся ходить, они познают мир и скоро смогут посещать детский сад", - рассказала доктор Эвелина Мамцаж, руководившая исследованием.

У детей была наследственная мутация гена, играющего ключевую роль в развитии иммунной системы. Болезнь имеет название синдрома "мальчика из пузыря". Во-первых, чаще всего она встречается именно у детей мужского пола. Во-вторых, именно такой метод терапии раньше применялся, чтобы обезопасить детей от инфекций: их помещали в специальный пузырь-изолятор. Так, широкую известность благодаря вниманию СМИ получил в 1970-е - 1980-е годы американский мальчик Дэвид Веттер, вынужденный жить внутри кокона, из которого он позднее смог выходить благодаря специальному скафандру, который изготовили для него сотрудники NASA.

Еще недавно единственным надежным способом лечения таких детей была трансплантация стволовых кроветворных клеток костного мозга. Но этот метод подходит менее чем для 20% детей с синдромом из-за сложности с поиском совместимого донора. Вот уже 20 лет ученые пытались найти возможность другого подхода к лечению - замены "неправильного" гена с помощью специального вируса, несущего в себе копию нового, нужного гена. Правда, такое экспериментальное лечение в прошлом имело неоднозначный успех: иммунная система у детей тогда частично восстановилась, но вместо этого у некоторых из них развился лейкоз. Позднее врачи смогли сделать то же самое, но уже без побочных эффектов, но в этом случае восстановление иммунитета была лишь частичным.

В этот раз врачи использовали абсолютно другой вирус, который ранее успешно тестировался на протяжении десятилетий и не вызывал осложнений. Одновременно с этим детям провели курс химиотерапии. Результаты оказались обнадеживающими: у детей в крови появились в нормальных количествах все необходимые виды лимфоцитов. Побочные эффекты пока тоже не наблюдаются.

"С психологической точки зрения и с точки зрения качества жизни - это, безусловно, можно назвать исцелением", - убежден главный врач больницы, где проводилось экспериментальное лечение, Джеймс Даунинг. "Будет ли это исцеление долгосрочным? Только время покажет", - добавил он. По словам ученых, они будут продолжать отслеживать состояние детей, чтобы убедиться в том, что лечение принесло стабильный результат.

Теги