Исследователям удалось восстановить зрение мышам, страдающим от пигментного ретинита, после генетического "перепрограммирования" оставшихся нервных клеток сетчатки. Изначально эти клетки не были чувствительны к свету, но были модифицированы, чтобы дать мышам определенную степень зрения, рассказывает газета The Independent.
Пигментный ретинит - одна из форм дистрофии сетчатки, при которой разрушаются фоторецепторы (палочки и колбочки) или пигментный эпителий в сетчатке глаза. Он приводит к деградации периферического зрения, частичной или полной слепоте. Сдержать наступление слепоты можно путем приема витаминных добавок, но эффективного лечения болезни нет до сих пор.
"В наших клиниках много слепых пациентов, и способность вернуть им зрение при помощи относительно простой генетической процедуры очень привлекательна, - сказала доктор Саманта де Сильва из Оксфордского университета. - Следующим шагом будет клиническое испытание на пациентах".
Ученые провели ряд тестов, чтобы определить, в каком объеме удалось восстановить зрение мышам.
"Дикие животные с функционирующими палочками и колбочками сетчатки глаза плохо переносят яркий свет. Мыши, прошедшие терапию, проводили меньше времени в ярко освещенной камере по сравнению с контрольной группой, которая предпочла именно ее, - говорится в отчете по итогам исследования. - Это может быть связано с неспособностью контрольной группы мышей обнаружить разницу в яркости освещения двух камер, что приводит к тому, что ориентация в пространстве происходит по невизуальным сигналам: слуховым, обонятельным, тонким колебаниям температур".
Профессор Алан Бойд, президент Школы фармацевтической медицины в Великобритании, отметил, что генная терапия в лечении слепоты показала "значительный успех в последние годы".
По его словам, американская компания Spark Therapeutics уже применила метод генной терапии, который будет одобрен для лечения детских глазных заболеваний в США и Европейском союзе. Однако такие методы не работают у людей с прогрессирующей слепотой.
"В отличие от предыдущего примера, в новой работе ученые определили возможный подход к лечению дегенерации сетчатки в конечной стадии с использованием генной терапии, которая стимулирует выработку светочувствительного белка в глазу - меланопсина, который не зависит от присутствия палочек и колбочек", - комментирует профессор Бойд.
Ученый предположил, что исследования продлятся еще как минимум два-три года, прежде чем будет можно провести клинические испытания на людях.
Еще один эксперимент на мышах показал, что редактирование генов (технология редактирования геномов высших организмов, CRISPR/Cas9, базируется на иммунной системе бактерий) может быть использовано для прекращения развития глаукомы; по словам ученых, эта технология может быть применена и к людям. Речь идет об удалении мутантных генов, накопление которых приводит к заболеванию.
Материал предоставлен проектом "+1".