САНКТ-ПЕТЕРБУРГ, 27 июня. /ТАСС/. Биотехнологическая компания Biocad направила в Минздрав РФ документы для получения разрешения на проведение клинического исследования оригинального генотерапевтического препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Об этом в понедельник сообщил ТАСС председатель совета директоров Biocad Дмитрий Морозов, уточнив, что лекарство при успешном прохождении клинических испытаний сможет обеспечить импортозамещение аналогичных препаратов.
"Мы отправили пакет документов в Минздрав. Надеюсь, в ближайшее время выйдем на проведение клинических испытаний. Учитывая, что эти испытания будут международными, думаю, мы сможем набрать пациентов в достаточном количестве. Минздрав также заинтересован в скорейшем выводе этого препарата. Если удастся доказать его эффективность и безопасность, то мы закроем потребность Российской Федерации в подобном типе препарата. В случае успешного прохождения клинических испытаний вероятность импортозамещения очень высока", - отметил Дмитрий Морозов.
Препарат называется ANB-4. Это первое лекарство для лечения СМА российского производства. На основании завершенных доклинических исследований препарата и полученных на животных экспериментальных данных была определена эффективная и безопасная доза для первого введения пациентам. Разработка препарата началась в 2018 году, первые эксперименты по оценке эффективности препаратов на животных проходили в 2019 году. Планируется включение в клинические исследования детей со СМА в возрасте до 8 месяцев и первым проявлением заболевания в возрасте до 6 месяцев.
В разработку и доклинические исследования первого российского генотерапевтического препарата для терапии СМА Biocad инвестировала более 4 млрд рублей. В рамках клинических испытаний первой и второй фаз будут получены данные о безопасности и эффективности применения препарата у детей со СМА. Планируется подключение исследовательских центров в Москве, Санкт-Петербурге, Екатеринбурге и других городах.
Спинальная мышечная атрофия - редкое генетическое заболевание, которое происходит в результате мутации гена выживаемости двигательных нейронов 1 (SMN1), когда белок вырабатывается в недостаточном количестве или не вырабатывается вовсе. Этот белок обеспечивает функции двигательных нейронов, которые управляют движением мышц. СМА у детей встречается примерно один раз на 7 тыс. новорожденных и является самой частой причиной генетически обусловленной детской смертности. Для лечения заболевания применяются препараты "Спинраза" и "Золгенсма". Последний на сегодняшний день является самым дорогим препаратом в мире - один укол стоит около $2,125 млн.