Родилась 1 ноября 1960 г. в Москве в семье потомственных врачей.
В 1983 г. с отличием окончила педиатрический факультет 2-го Московского государственного медицинского института им. Н. И. Пирогова (с 1991 г. - Российский государственный медицинский университет, с 2010 г. - Российский национальный исследовательский медицинский университет им. Н. И. Пирогова), клиническую ординатуру института (1985) и очную аспирантуру по специальности "нервные болезни" (1988).
Доктор медицинских наук, профессор. В 1988 г. во 2-м Московском государственном медицинском институте им. Н. И. Пирогова защитила кандидатскую диссертацию на тему "Результаты клинического и электронейромиографического исследований больных с начальными проявлениями недостаточности кровоснабжения головного мозга". В 1993 г. в Российском государственном медицинском университете (РГМУ) защитила докторскую диссертацию на тему "Клинический и нейрофизиологический мониторинг, метаболическая терапия в остром периоде церебрального ишемического инсульта".
Член-корреспондент Российской академии наук по отделению медицинских наук (2004).
В 1988-1997 гг. - старший лаборант, ассистент, доцент кафедры нервных болезней 2-го Московского государственного медицинского института им. Н. И. Пирогова. В 1994 г. ей была присвоена квалификация врача-невролога высшей категории.
В 1989 г. возглавила нейрореанимационную службу 1-й градской больницы г. Москвы.
С 1997 по 2005 г. заведовала кафедрой фундаментальной и клинической неврологии и нейрохирургии РГМУ.
В 2005-2008 гг. являлась директором Научно-исследовательского института инсульта РГМУ.
С 15 июля 2008 г. по 22 мая 2012 г. - заместитель министра здравоохранения и социального развития РФ Татьяны Голиковой.
С 21 мая 2012 г. по 15 января 2020 г. - министр здравоохранения РФ (глава правительства - Дмитрий Медведев). С 15 до 21 января 2020 г. исполняла обязанности руководителя министерства в связи с отставкой кабмина.
С 22 января 2020 г. - руководитель Федерального медико-биологического агентства (ФМБА России; вновь назначена 26 июня 2024 г.). Сменила во главе ведомства Владимира Уйбу.
С 30 сентября 2024 г. - член Совета безопасности РФ.
Возглавляла Правительственную комиссию по вопросам биологической и химической безопасности РФ (2012-2020). Входила в состав наблюдательного совета Госкорпорации "Ростех" (с сентября 2018 г. по март 2020 г.).
Избиралась председателем 70-й сессии Всемирной ассамблеи здравоохранения (высший орган Всемирной организации здравоохранения, ВОЗ; 2017). Являлась сопредседателем независимой комиссии высокого уровня ВОЗ по проблеме неинфекционных заболеваний (с февраля 2018 г.).
Инициатор создания и почетный президент Национальной ассоциации по борьбе с инсультом. Первый заместитель главного редактора (по разделу неврологии) "Журнала неврологии и психиатрии им. С. С. Корсакова". Была членом редколлегий международных журналов Stroke и International Journal of Stroke.
Действительный государственный советник РФ I класса (2023).
Награждена орденами Почета (2008), Александра Невского (2014), "За заслуги перед Отечеством" III и IV степеней (2025, 2018), Пирогова (2020), медалью П. А. Столыпина I степени (2018). Отмечена благодарностью (дважды - 2016, 2025) и Почетной грамотой (2022) правительства РФ, Почетной грамотой (2015) и благодарностью (2024) президента РФ.
Командор национального ордена Заслуг (Гвинея, 2018).
Заслуженный деятель науки РФ (2009). Заслуженный врач РФ (2022).
Лауреат премии им. Н. И. Пирогова Российского государственного медицинского университета (1998), премии города Москвы 2005 г. в области медицины, премии Всемирной организации инсульта (2011).
Почетный доктор Первого Санкт-Петербургского государственного медицинского университета им. И. П. Павлова.
Автор более 500 научных публикаций, в том числе монографий "Ишемия головного мозга" (2001) и "Ишемический инсульт" (2006, в соавторстве), "Обоснованность внедрения инноваций в современных условиях реструктуризации городской клинической больницы" (2013, в соавторстве). Обладатель семи патентов на изобретения в области медицины (способ профилактического лечения инсульта и др.).