МОСКВА, 27 июня. /ТАСС/. Экспертный совет фонда "Круг добра" одобрил первые заявки на препарат с международным непатентованным наименованием деландистроген моксепарвовек для лечения детей с мышечной дистрофией Дюшенна, первые введения препарата могут состоятся в конце июня - начале июля 2024 года. Об этом сообщили ТАСС в пресс-службе фонда.
"Экспертный совет фонда "Круг добра" одобрил первые восемь заявок на обеспечение детей новейшим препаратом для терапии мышечной дистрофии Дюшенна", - сообщили в пресс-службе.
По данным пресс-службы, фонд в 2024 году может получить заявки на обеспечение препаратом нескольких десятков детей с мышечной дистрофией Дюшенна в возрасте четырех-пяти лет. Первые введения препарата детям ожидаются в конце июня - начале июля.
"Круг добра" с 2021 года обеспечил терапией более 400 детей с миодистрофией Дюшенна. Закупаемые фондом препараты "Аталурен", "Этеплирсен", "Вилтоларсен" и "Голодирсен" подходят части пациентов с миодистрофией Дюшенна и эффективны при конкретных изменениях в гене DMD, препараты должны приниматься регулярно. С включением еще одного препарата в перечень фонд расширяет возможности российских врачей по лечению миодистрофии Дюшенна, терапия становится доступна еще большему количеству детей с этим заболеванием, которым не подходят другие патогенетические препараты", - отметили в пресс-службе.
Мышечная дистрофия Дюшенна - это тяжелое заболевание, которое вызывается делециями или дупликациями одного или нескольких экзонов, либо точечными мутациями в гене дистрофина. Основное проявление - слабость мышц, затруднения при движениях с детского возраста, которые прогрессируют с течением времени.