МОСКВА, 19 июля. /ТАСС/. Первый в мире генозаместительный препарат для лечения мышечной дистрофии теперь доступен пациентам из России, до конца года его введут более 40 пациентам, рассказал ТАСС руководитель центра нервно-мышечной патологии Научно-исследовательского клинического института педиатрии и детской хирургии РНИМУ им. Пирогова Дмитрий Влодавец.
"Элевидис" является одним из самых дорогостоящих лекарств в мире, его стоимость оценивается в сумму свыше $3 млн. В конце декабря президент РФ Владимир Путин в рамках акции "Елка желаний" позвонил 11-летнему Никите, страдающему мышечной дистрофией Дюшенна. Мама мальчика упомянула, что за рубежом появилось лекарство, которое используют для лечения заболевания. Глава государства пообещал помочь с закупкой препарата. В конце апреля экспертный совет фонда "Круг добра", созданного по инициативе президента, одобрил "Деландистроген моксепарвовек" (торговое наименование "Элевидис") для включения в перечень закупок за счет фонда.
"До конца года препарат введут еще 42 детям", - пояснил Влодавец.
По его словам, лекарство не способно полностью вылечить детей с таким заболеванием, но оно поможет перевести болезнь в более сохранную форму, что значительно продлит жизнь ребят. Врач также подчеркнул, что пациенты с таким заболеванием теряют способность ходить самостоятельно в возрасте 8-12 лет, лекарство может продлить этот срок до 20-40 лет.
В пятницу благодаря фонду "Круг Добра" необходимое лечение в НИКИ педиатрии им. Вельтищева начал получать четырехлетний Платон из Нижегородской области. Диагноз мышечная дистрофия Дюшенна ему поставили три года назад. Как рассказала ТАСС мама мальчика Екатерина, сыну не подходило ни одно лечение. Новый препарат поможет организму Платона самостоятельно вырабатывать отсутствующий у него дистрофин, благодаря которому он сможет вести активный образ жизни.