ЕКАТЕРИНБУРГ, 23 декабря. /ТАСС/. Свердловские меценаты и фонд "Круг добра" закупили для семи пациентов из региона препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) "Золгенсма". Всего в регионе 33 ребенка с таким диагнозом, 19 из них уже получают лечение препаратами "Рисдиплам" и "Спинраза", остальным пациентам указанные препараты не показаны, сообщили ТАСС в департаменте информационной политики региона.
Журналист из Екатеринбурга на пресс-конференции попросил президента РФ Владимира Путина проработать схему получения родителями детей со СМА необходимого препарата "Золгенсма". По его словам, некоторые родители не знают, куда обращаться за необходимой помощью.
По данным министерства здравоохранения Свердловской области, в регионе сейчас 33 ребенка страдают спинальной мышечной атрофией - тяжелым заболеванием, требующим дорогостоящего лечения. "На сегодняшний день препарат "Золгенсма" закуплен для семерых пациентов из Свердловской области: для четверых - местными меценатами (один из них еще ждет препарат, средства только собраны), еще для троих - фондом "Круг добра". Еще 19 детей получают лечение препаратами "Рисдиплам" и "Спинраза", - сказали в департаменте, уточнив, что остальным пациентам указанные препараты по заключению медиков не показаны.
В министерстве пояснили, что препараты пациенты получают из Областной детской клинической больницы. Ребенок, у которого установлен и подтвержден диагноз СМА, вносится в регистр пациентов с паллиативными состояниями, в результате ребенку по показаниям может быть назначена терапия дорогостоящими препаратами - "Спинраза", "Рисдиплам" или "Золгенсма". На основании медицинского заключения пакет документов на конкретного пациента направляется в фонд "Круг добра", эксперты которого выносят окончательное решение о приобретении того или иного препарата, после приобретения препарат направляется в ОДКБ.
О регистрации "Золгенсма" в РФ
9 декабря Минздрав РФ выдал регистрационное удостоверение препарату для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) "Золгенсма". Препарат включен в книгу рекордов Гиннесса как самое дорогое лекарство в мире, стоимость одного укола составляет около 160 млн рублей. Это также один из трех препаратов, используемых в лечении детей со СМА, который закупается для пациентов фондом "Круг добра".
Ранее "Круг добра" наладил обеспечение детей со СМА, нуждающихся в лекарственной терапии, препаратами "Рисдиплам" и "Нусинерсен", более 1 000 детей уже получают эти лекарства. Решение о том, какой именно из трех лекарственных препаратов будет использован для лечения каждого конкретного пациента, принимает экспертный совет, в состав которого распоряжением правительства включены лучшие специалисты по тяжелым, жизнеугрожающим и редким заболеваниям.